2017. március: jegyzet, anyagtudomány, portré, genomika, agykutatás, orvostudomány, tudomány, egyetem, egészségipar, innováció, gépipar, kiállítás/konferencia, urbanisztika, zöldkörnyezet, fenntarthatóság, it

Innovatív gyógyszerkutatás az Alzheimer- és Parkinson-kór gyógyítására/New innovative approach to the treatment of Alzheimer’s and Parkinson’s

Néhány ötlettel kezdődött. Tóth Gergely 2009-ben a kaliforniai Szilikon-völgyben alapította meg Gardedam Therapeutics nevű cégét, mely most Cantabio Pharmaceuticals néven működő biotechnológiai vállalat, és neurodegeneratív betegségek gyógyítására alkalmas új gyógyszerjelöltek fejlesztésével foglalkozik.


Tóth Gergely

English version

Egy amerikai cég, melynek Budapesten van a kutatási központja. Miért?

– Két éve dolgozik Budapesten külföldi befektetők által finanszírozott multidiszciplináris kutatócsoportunk. Erre azt követően került sor, hogy a Nemzeti Agykutatási Program (NAP) keretében alkalmat kaptam egy neurodegeneratív betegségek gyógyszer­kutató csoport létrehozására az MTA-TTK-ban. Kiváló lehetőséget jelent számunkra, hogy míg a NAP csoportban alapkutatással, addig a Cantabio laborokban alkalmazott kutatással, gyógyszerfejlesztéssel foglalkozhatunk.

Az együttműködés külföldi cégekkel elsősorban megrendeléseket, vagy esetleg közös kutatásokat is jelent?

– Kizárólag saját exkluzív gyógyszerfejlesztési projektjeink vannak, melyek innovatív és egyedi terápiás stratégiákon alapulnak. E projektjeinket támogatják kollaboratív fejlesztések más nemzetközi cégekkel, és együttműködünk többek között olyan neves egyetemekkel, mint például az Egyesült Államokban a Purdue, Kolumbiában az Antioquia vagy Angliában a Cambridge.

Degeneratív idegrendszeri betegségekkel foglalkoznak, elsősorban az Alzheimer- és a Parkinson-kórral. Mit tudunk ezekről a betegségekről azon kívül, hogy gyógyíthatatlanok?

– Különböző hipotézisek léteznek a betegséget kiváltó okokkal kapcsolatban. Az egyik legelterjedtebb a protein aggregációs (ami­loid) hipotézis, mely szerint adott fehérjék, például a béta-amiloid és a tau elvesztik funkcióképes alakjukat, szerkezetüket, és agg­re­gálódnak – ez okozhatja az agysejtek pusztulását. Ezenkívül feltételezések szerint az oxidatív stressz is lényeges szerepet játszhat a Parkinson- és az Alzheimer-kór kialakulásában.

A fehérje aggregáció az agysejtek elhalását okozza az oxidatív stressz képződése és más, kevésbé ismert komplex mechanizmusokon keresztül, melyek különféle betegségek, mint az Alzheimer- és a Parkinson-kór kialakulásához vezetnek.
Kulcskérdés tehát a korai diagnózis felállítása, hiszen az elpusztult agysejteket nem lehet visszahozni.

– Az Alzheimer- és Parkinson-kórral kapcsolatos legtöbb gyógyszerkutatási erőfeszítés a fehérje aggregáció gátlását, az aggregátumok eltávolítását vagy antioxidánsok alkalmazását célozza meg. Ezzel szemben a Cantabio célja, hogy a betegségeket kiváltó fő folyamatok beindulását akadályozzuk meg egy terápiával, mielőtt
a fehérje aggregáció elkezdődik, és az oxidációs stressz megemelkedik. Ezért olyan terápiás stratégia kidolgozásán dolgozunk, amely mind a két kiváltó okra hat. Egyik fő gyógyszerkutatási programunk a DJ-1 fehérjét célozza meg, mely a protein aggregáció és az oxidatív stressz megakadályozásában játszik központi szerepet. Olyan terápiás molekulák – úgynevezett chaperon molekulák – fejlesz­tésén dolgozunk, melyek segítenek e fehérje funkciójának a működésében és megőrzésében. Míg a legtöbb gyógyszer azon alapul, hogy megállítsa valamelyik fehérje működését, addig mi azon dolgozunk, hogy a célfehérjék jól működjenek a betegség körülményei között is.

Jelenleg hol tartanak?

– Olyan eredeti gyógyszerjelölt vegyületeket fejlesztettünk ki, melyek a DJ-1 és a tau-fehérjét célozzák meg, amelyeknek állatkísérletekben gyógyító hatásuk van Parkinson- és Alzheimer-beteg modellekben. Célunk, hogy ezeket egészen a klinikai próbákig fejlesszük. Fontos kiemelnem, hogy nem csupán arra törekszünk, hogy a vegyületeink még hatásosabbak legyenek, hanem arra is, hogy megértsük a működésük biokémiai és biológiai mechanizmusát is.

A Cantabio gyógyszerjelölt chaperon molekulái a DJ-1 fehérjéhez kötnek oly módon, hogy közben támogatják és megtartják a DJ-1 szerkezetét és funkcióját, és ezáltal csökkentik az oxidatív stressz okozta szétesésre való érzékenységét.
A betegek számára várhatóan mikor lesznek elérhetőek az új fejlesztéseken alapuló gyógyszerek?

– Úgy gondoljuk, hogy három éven belül az egyik DJ-1 célzó gyógyszerjelöltünk kész lehet a klinikai kipróbálásra. Komoly kihívást jelent az is, hogy komplex betegségről van szó, amelyet valószínűleg csak többféle terápiás mechanizmussal működő gyógyszer együttes alkalmazásával lehet majd kezelni.

Az Alzheimer- és a Parkinson-kór az átlagéletkor növekedésével egyre súlyosabb probléma lesz, komoly szociális és gazdasági következményekkel.

– A fejlett nyugati világban az egyik legköltségesebb betegségnek számítanak e betegségek és a kezelésük. Az egyes országok ugyan támogatják az ezzel kapcsolatos kutatásokat, de a teljes finanszírozást már nem tudják megoldani, miközben így is óriási összegeket fordítanak az Alzheimer- és a Parkinson-kór kutatására, azonban jóval többre lenne szükség, ha a közeljövőben eredményeket akarunk elérni. Egyre több a beteg, ezért az egyetlen megoldásnak azt látom, ha maguk az érintettek ismerik fel, hogy tenniük kell valamit.

Az emberek fektessenek be az Alzheimer- és a Parkinson-kórral kapcsolatos kutatásokba?

– Ez az egyetlen lehetőség, amit annak érdekében tehetünk, hogy legyen gyógyszer, mire megöregszünk. Minél több emberrel szeretnénk tudatni, hogy ezen a betegségen dolgozunk, olyan gyógyszerszerű vegyületeket fejlesztünk, amelyeknek esélyük lesz, hogy működjenek. Nagyon fontosnak tartjuk, hogy eljusson ez a hír azokhoz, akik valamilyen formában érintettek, vagy saját maguk, vagy a családtagjuk. Előrelendíthetnék a gyógyszerfejlesztéseket azzal, hogy anyagilag is hozzájárulnak a kutatók támogatásához.

Ezt hogyan tehetik meg?

– A mi esetünkben egyszerűen részvényeket vásárolhatnak, mivel cégünk részvényeinek egy része az Egyesült Államokban az OTC tőzsdén van. Több ezer kisbefektetőnk van, akik pár tízezer forintot fektettek a cégünkbe. Ötvenmillió beteg egyetlen célja csakis az lehet, hogy minél több szervezet foglalkozzon a gyógyszerek fejlesztésével. Véleményem szerint egy Alzheimer-kóros betegnek kis biotechnológiai cégekbe lenne érdemes befektetnie, ahol biztos lehet abban, hogy a befektetésének a legnagyobb hányadát kutatásra és fejlesztésre fordítják. Jó ötletnek tartom, hogy akár profitra is szert tehetünk, miközben támogatjuk a saját vagy egy családtagunk betegségének a gyógyíthatóságát. Ez közvetetten százötvenmillió embert is érinthet a világon. Rendszeresen találkozunk betegekkel, leülünk velük beszélgetni, megismerjük a problémáikat, és közben átérezzük, milyen fontos is az az ügy, amin dolgozunk. Ezért az egyik célunk, hogy a betegeknek reményt adjunk azzal, hogy megtudják: létezünk.•

 
2017. október – Közlekedésfejlesztési különszám

2017. október – Közlekedésfejlesztési különszám

Archívum
 2011  2012  2013  2014  2015  2016  2017

Innotéka